La incorporación de medicamentos huérfanos y terapias innovadoras al Sistema Nacional de Salud (SNS) necesita una mayor coordinación entre administraciones, profesionales sanitarios, investigadores y pacientes, además de un uso más eficiente de los datos disponibles. Esta ha sido una de las principales conclusiones del IV Foro Acceso 360º, organizado por el Observatorio de Medicamentos Huérfanos (ObserveMHe), que ha reunido a expertos de distintos ámbitos para analizar los cambios que afronta el acceso a tratamientos para enfermedades raras.
La jornada ha girado en torno a varias temáticas de actualidad, como la revisión de distintos instrumentos normativos relacionados con los medicamentos y el desarrollo del nuevo marco de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS). A lo largo de tres mesas se abordaron el acceso a los medicamentos huérfanos, la aplicación del futuro procedimiento de evaluación y la participación de los pacientes en la toma de decisiones.
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De hecho, uno de los aspectos más señalados durante el encuentro fue cómo reducir la incertidumbre clínica y económica asociada a los medicamentos para enfermedades raras. En este ámbito, María José Calvo, subdirectora general de Farmacia y Productos Sanitarios de la Comunidad de Madrid, destacó el papel que pueden desempeñar los datos para disponer de una información más sólida en la toma de decisiones.
Uso de los datos
La generación y explotación de datos de vida real apareció también como una de las asignaturas pendientes del sistema. María Queralt Gorgas, directora del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario Vall d’Hebron, resumió esta situación al señalar que «tenemos muchos datos, sabemos lo que pasa, pero luego evaluamos poco. Hemos avanzado en la creación de estructura y metodología para la evaluación de medicamentos pero nos falta la explotación eficiente de los datos en vida real«.
Para los profesionales participantes en la jornada, aprovechar mejor esta información permitiría conocer qué ocurre con los tratamientos una vez que llegan a la práctica clínica y aportar evidencias adicionales para valorar sus resultados en pacientes.
Tecnologías sanitarias
La aplicación del nuevo modelo de ETS fue otro de los ejes de la jornada. César Hernández, director general de Cartera Común del SNS y Farmacia, contextualizó la situación administrativa y legislativa de las reformas relacionadas con la llamada ‘ley del medicamento’ y el Real Decreto de Precio y Financiación de Medicamentos.
Por su parte, Elena Gras, directora general de Farmacia de la Comunitat Valenciana, se centró en la necesidad de contar con las comunidades autónomas para que el modelo previsto pueda aplicarse de manera efectiva. Además, se destacó el papel de la farmacia hospitalaria a través de la participación de de Mónica Climente, coordinadora del grupo ORPHAR-SEFH. Ésta señaló que sus colegas de profesión pueden contribuir a formular las preguntas necesarias para resolver las incertidumbres existentes y determinar mejor el valor de los medicamentos.
En general, se plantearon diversas ideas que tienen como fin impulsar uno de los objetivos del nuevo procedimiento de evaluación: que la toma de decisiones pueda apoyarse en una valoración más completa de los resultados de los tratamientos y en una mayor coordinación entre los distintos niveles implicados.
Participación del paciente
El foro dedicó una mesa específica a la labor de los pacientes en este ámbito. Santiago Vélez, jefe de Gobernanza y Calidad de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), defendió una participación estructurada de este colectivo en los procesos de decisión regulatoria. Por su parte, Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), y Pedro Carrascal, director de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP), coincidieron en destacar los avances legislativos destinados a incorporar a las personas afectadas en distintos niveles del proceso de evaluación.
La participación se plantea así como una vía para incorporar información que no siempre aparece en los ensayos clínicos o en otros análisis tradicionales: la experiencia cotidiana con la enfermedad, el impacto de los tratamientos y los resultados que realmente importan a las personas afectadas. A todo ello se sumó la perspectiva económica de Néboa Zozaya, presidenta de la Asociación de Economistas de la Salud, que subrayó que el objetivo debe ser que la asignación de los recursos públicos responda «a los máximos criterios de eficiencia».
El encuentro concluyó con la entrega de los Premios ObserveMHe 2026, que reconocieron a Manel del Castillo, gerente del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, con el Premio a la Trayectoria Profesional; a Julián Isla, miembro del Patronato de la Fundación 29, con el Premio a la Contribución a la Excelencia de la Sanidad; y a Juan Carrión, presidente de FEDER, con el Premio a la Visibilidad de las Enfermedades Raras.
